Léčba MDS – MDS Clinical Research

MDSclinicalresearch.com

Léčba Myelodysplastického syndromu

Dle revidovaného mezinárodního prognostického systému (R-IPSS) jsou definovány dvě skupiny pacientů MDS: nízkého a vysokého rizika. Toto riziko určuje rychlost progresi choroby a zvláště transformace do akutní myeloidní leukemie.

1. Hlavními léčebnými strategiemi pro pacienty s MDS nízkého rizika jsou:

Zlepšení hematologických parametrů (zvládnutí anemie a s ni spojených symptomů), podpora trombocytopoezy (pro snížení rizika krvácivých komplikaci) a podpora dostatečného počtu bílých krvinek (pro zabránění výskytu častých infekci). Zvláštní úsilí je směrováno na zabránění progresi onemocnění.

Léčba anemie dle aktuálních doporučení a poznatků zahrnuje užití některých z následujících preparátů:

Erytropoézu stimulující látky – erytropoetiny (ESA) (Binocrit) ev. ESA + granulocyty stimulující factor (G-CSF) jako Zarzio, Accofil.
Luspatercept (Reblozyl)
Luspatercept v kombinaci s ESA
Lenalidomid (Revlimid) u nemocných s 5q- syndromem, nebo non- 5q- syndromem bez odpovědi na předchozí terapie.
Roxadustat – (Evrenzo) zvláště tam, kde je přítomna renální insuficience
Imetelstat (Lancet 2023) – výhledově, dosud nebylo vydáno rozhodnutí o registraci v ČR

Léčba trombocytopenie (nízkého počtu destiček):

TPO-mimetika – jsou účinná u zhruba 50% nemocných s těžší trombocytopenií. Jde o následující látky: romiplastim (Nplate), eltrombopag (Revolade), nejnovější avatrombopag (Doptelet) ev. v kombinaci se kortikosteroidnimi preparáty

Léčba neutropenie (nízkého počtu bílých krvinek, neutrofilů):

G-CSF (Zarzio, Accofil), rekombinovaný G-CSF (Neulasta)

2. Mezi léčebné strategie pro pacienty s MDS vysokého rizika patří:

kromě očekávaného zlepšení krevního obrazu a vymizení závislosti na podávání transfuzí (převodu krve) jak tomu je u léčby pacientů s nízkým rizikem, se k hodnocení léčebné odpovědi přidává i pokles počtu myeloblastů v kostní dřeni a tím i snížení rizika transformace do akutní myeloidní leukemie.

Standardní léčba pacientů MDS s vysokým rizikem nyní zahrnuje hypometylační léky, růstové faktory, v případě těžké trombocytopenie (snížení počtu destiček) má cenu požádat o schválení úhrady zdravotní pojišťovnou trombomimetika, které v MDS nemají stanovenou úhradu.

Konkrétně stojí za zmínku následující skupiny preparátů:

Hypometylační látka – Azacitidin (Vidaza) ve formě podkožních injekcí, do budoucna v případě potvrzení efektivity klinickými studiemi i ve formě perorální (Onureg)
Velmi očekávané jsou výsledky klinické studie VERONA (která probíhá po celém světě včetně USA, Kanady, Číny, Austrálii a Evropy), v případě pozitivních výsledků lze počítat do budoucna s kombinační léčbou venetoclax (Venclyxto) s azacitidinem
FDA (Food and Drug Administration,USA) v roce 2013 schválila monoterapii ivosidenibem (Tibsovo) pro léčbu pacientů s rezistentním/refrakterním MDS s mutaci v genu IDH1
K další spíš podpůrné léčbě patří růstové faktory, které stimulují proces vyzrávání krevních buněk jako například: erytropoezu stimulující látky (ESA) erytropoetin-alfa (Binocrit), granulocyty stimulující faktor (G-CSF) jako Zarzio nebo Accofil.
V případě těžké trombocytopenie možno s opatrností využít agonisté Trombopoetinového receptoru – jsou účinná u zhruba 50% nemocných s těžší trombocytopenií. Jde o následující látky: romiplastim (Nplate), eltrombopag (Revolade), nejnovější avatrombopag (Doptelet) ev. v kombinaci se kortikosteroidy stejně jak u léčby MDS nižšího rizika.